FDA 授予腱鞘巨细胞瘤用药 Pexidartinib 突破性治疗用药资格

第一三共与 Plexxikon 日前，新泽西州 FDA 颁赠 Pexidartinib 近期外科外科手术类固醇豁免，用于缝合将与基本功能受限或危重症潜在衰弱系统性的腱鞘金龟白血病（TGCT）外科外科手术。TGCT 是一种罕见的、通常非转移性的，它负面影响滑膜新线足部、滑囊及腱鞘，引发肿胀、疼痛、僵硬及受负面影响足部或四肢革新运动控制能力降低。

据估计，每年每 100 数百人；也发生 11 例腱鞘金龟白血病发生率。患者通常在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘金龟白血病的类型，女性发生这种的可能性是男同性恋的两倍。现有，尚无荣获 FDA 批准的系统性外科外科手术类固醇用于腱鞘金龟白血病的外科外科手术。

外科手术是现有腱鞘金龟白血病的主要外科外科手术方式

「外科手术是腱鞘金龟白血病的主要外科外科手术方式，但对于扩散基本上的该疾病患者，更根本无法缝合，并且有较高的复发率，引发多种复杂的外科手术，甚至使一些患者失明，」第一三共执行副执行长全球联合开发顾问、医学博士、法学博士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘金龟白血病未能依赖于的外科外科手术效益，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘金龟白血病患者的潜在非外科手术外科外科手术类固醇的联合开发。」近期外科外科手术类固醇豁免的颁赠基于一项 1 期科学研究扩展表头的结果，该科学研究旨在评价 Pexidartinib 的安全性与精确性。

「在我们正在顺利完成的 1 期科学研究中所观察到的响应缺少了可行性的概念验证，即在一些腱鞘金龟白血病患者中，使用 Pexidartinib 功能性抑制 CSF-1R 会安全、有效地降低财政负担，为前推该类固醇直接进入 3 期临床试验缺少了事实，」 Plexxikon 首席副总裁、法学博士 Bollag 称。

「在我们作出贡献联合开发必需解决罕见疾病如腱鞘金龟白血病未能依赖于医疗效益的新型靶向外科外科手术类固醇中，这次的近期外科外科手术类固醇豁免亦然了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期科学研究 ENLIVEN 现有正在召募有疼痛，且外科手术缝合将与基本功能受限或危重症潜在衰弱系统性的腱鞘金龟白血病患者。

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编辑： 冯志华